Maladies rares

J’ai par­ti­ci­pé il y a une semaine au week-end orga­ni­sé par l’as­so­cia­tion VML. Plein de belles ren­contres, des échanges très enri­chis­sants, pour mieux com­prendre les enjeux et défis des mala­dies rares que sont les mala­dies lyso­so­males. J’en suis reve­nu avec un docu­men­taire sonore qui donne en un gros quart d’heure l’es­prit qui réuni ces familles.


Le château du domaine de Chalès vu depuis l'autre côté du lac.

Au cours de cette jour­née, j’ai décou­vert l’exis­tence des plans natio­naux mala­dies rares, dont le troi­sième a été annon­cé cette année. Le pre­mier plan avait notam­ment été l’oc­ca­sion de mettre en place les centres de réfé­rences, qui ont pour mis­sion d’ac­com­pa­gner les familles et les por­teurs de mala­dies rares, en regrou­pant en un centre toute l’ex­per­tise cor­res­pon­dant à chaque maladie.

Pen­dant ces jour­nées, j’ai aus­si décou­vert grâce à Mar­tine Gabolde la manière dont est pra­ti­quée l’ap­proche pal­lia­tive dans les ser­vices de pédia­trie pal­lia­tive comme PALIPED. S’il y a 30 ans, les soins pal­lia­tifs étaient pen­sés comme une approche faute de mieux, quand les thé­ra­pies clas­siques ne fonc­tion­naient plus, aujourd’­hui la dis­ci­pline a évo­lué. L’ob­jec­tif du spé­cia­liste en soins pal­lia­tifs est d’être atten­tif au bien-être du patient à tout moment de son accom­pa­gne­ment par les équipes médi­cales spé­cia­li­sées dans la mala­die dont il souffre. Le prin­cipe consiste à pro­po­ser un regard exté­rieur, afin d’ai­der l’é­quipe médi­cale, le patient et les familles à faire les meilleurs choix pos­sibles, en pre­nant en compte le confort de vie du quo­ti­dien. Il per­met notam­ment d’é­vi­ter de foca­li­ser l’at­ten­tion sur les thé­ra­pies de soin dont la mise en pra­tique peut par­fois rendre le quo­ti­dien invivable…

Le sys­tème médi­cal fran­çais est très bien struc­tu­ré, les pra­ti­ciens sont com­pé­tents, et très sou­vent au cou­rant des avan­cées de la recherche médi­cale, mais je suis tou­jours sur­pris de voir com­bien il est dif­fi­cile d’a­voir accès à ces infor­ma­tions, ces struc­tures et ser­vices qui semblent essentiels…